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基因編輯療法臨牀試驗獲批

【明報專訊】國家藥監局近日批准一種針對輸血依賴型β地中海貧血病基因編輯療法產品的臨牀試驗申請,是內地首宗基因編輯療法臨牀試驗申請以及造血幹細胞產品臨牀試驗申請獲批。有關公司博雅輯因總部位於北京中關村生命科學園,已在廣州及美國設分公司,並建立擁有自主知識產權的基因編輯治療平台。博雅輯因稱臨牀試驗會盡快開展,「力爭為中國乃至全球患者帶來更多更新治療選擇,甚至帶來一次性治癒可能」。內地有逾3000萬地中海貧血基因攜帶者,醫療需求巨大但未被滿足。

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