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FDA質疑聲中批准阿茲海默症新藥 成效參差副作用嚴重 病人有讚有彈

【明報專訊】美國食品及藥物管理局(FDA)7日批准治療阿茲海默症的新藥Aduhelm上市,是美國18年來批准的首款該症藥物,也是首款針對該疾病潛在病理生理學機制的療法。不過,此藥臨牀測試結果參差,而且副作用嚴重,FDA的獨立顧問委員會去年11月才反對批准它推出,因此FDA的決定公布後惹來巨大反響,但亦有阿茲海默症組織歡迎決定。

獨立顧問委會去年底反對推出

阿茲海默症是一種神經系統退化疾病,病徵包括記憶力衰退、執行功能障礙,甚至人格和行為改變等。美國現時批准5款用在該症不同階段的藥物上市。大腦中「β-澱粉樣蛋白」累積是阿茲海默症的早期表現之一,最終可在大腦中形成團塊,破壞神經突觸的功能和導致腦細胞死亡。

爭議的焦點集中在美國生物技術公司渤健(Biogen)於2015年針對旗下Aduhelm做的兩項第3期臨牀測試,涉及超過3000名阿茲海默症患者,兩項研究原本都因為預期成效不彰而於2019年3月中止。不過,公司幾個月後聲稱,在加入新數據後顯示其中一個研究「有成效」,在注射高劑量情况下可在18個月的測試期中,將認知退化情况延緩約4個月,但另一研究則顯示沒有明顯作用。

Aduhelm針對「澱粉樣蛋白」藥效成疑

FDA的聲明稱,「有大量證據顯示接受藥物治療的患者大腦中β-澱粉樣蛋白顯著減少,有理由相信會對病人帶來重大益處」。但有醫學專家認為,該藥是針對阿茲海默症的潛在病理生理學機制而非症狀,而過去20年已有很多類似能減少大腦β-澱粉樣蛋白的藥物,最終都未能證明可以顯著減緩該病進程。美國南加州大學的加州阿茲海默症中心總監施奈德(Lon Schneider)說,「顯示有效的證據很少,我不知道研究結果中有什麼討FDA歡心」。病人權益組織「公民衛生研究組織」發表聲明,指審批是基於兩個有缺陷的第3期臨牀測試結果,FDA的決定為病人帶來假希望。

FDA藥物評估和研究中心主任卡瓦佐尼(Patrizia Cavazzoni)承認,該藥物臨牀數據「很複雜」,「在臨牀好處上存在不確定性」,正因如此,FDA是以「加速審批」方式批出上市許可。「加速審批」藥物在推出市面後仍須進一步做臨牀測試(第4期臨牀測試),如果測試未能驗證療效,FDA有權撤回批准許可,但FDA以往極少撤回。

臨牀測試者腦腫脹出血惹關注

副作用亦是專家擔心的因素。FDA稱,Aduhelm的常見副作用包括頭痛、腹瀉、意識模糊和血管性水腫等。《紐約時報》指出,Aduhelm第3期臨牀測試中,有多達40%接受高劑量藥物的測試者出現腦腫脹或腦出血,有6%人更因抵不住而退出研究。

雖然爭議巨大,但有阿茲海默症病人表示,新藥始終為病者和家人帶來希望。美國阿茲海默症協會首席執行官約翰斯(Harry Johns)形容,這是阿茲海默症患者「新的一天」,預計會推動更多藥物創新和投資。

渤健同日表示,計劃短期內推出Aduhelm,療程每年費用5.6萬美元(約43.7萬港元)。渤健目前正在歐盟、日本和巴西等地申請Aduhelm上市許可。

(綜合報道)

相關字詞﹕百健(Biogen) β-澱粉樣 阿茲海默症 食品及藥物管理局(FDA)

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