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話你知﹕殺「信差」阻基因下令 防產問題蛋白質

【明報專訊】基因是人體用於製作蛋白質(例如酵素)的藍圖,由DNA序列記載。由於DNA存在於細胞核中,遠離細胞生產蛋白質的部分,因此人體會利用稱為RNA的分子,負責抄錄所需基因的DNA序列,並向生產蛋白質的部分送達生產指令。如基因出現突變或錯誤,便會影響蛋白質生產致病。

基因靜止的原理在於利用RNA干擾素「殺死」傳信的RNA,令基因失去功能,無法下令生產有問題的蛋白質,從而減緩病症。

需長期服藥

科學家曾研究以基因靜止治療可導致腦部受損的基因疾病「亨丁頓舞蹈症」,美國食品及藥物管理局(FDA)亦稱,基因靜止藥物「擁有改變醫學的潛能」。

基因靜止與基因療法最大的分別,在於基因治療會永久改變致病基因的DNA序列,可以一次過解決病因,但一旦意外出錯,例如更動了錯誤的基因便無法逆轉,而基因靜止不會改變致病基因,只會干擾向細胞發出的指令,但需長期用藥。

兩者可治療的疾病亦有不同,基因療法可用於處理涉及蛋白質缺失的疾病,如可致肌肉無力的杜興氏肌肉營養不良症,而基因靜止可望用於對治蛋白質水平對病情有影響的疾病。

(綜合報道)

相關字詞﹕基因療法 dna序列 蛋白質 基因靜止

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