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靜止基因新藥 創新療法治絕症 治「吸血鬼病」 美臨牀測試見效

【明報專訊】美國一間藥廠公布一種令基因「靜止」的藥物最新臨牀測試結果,顯示藥物有效治療被稱為「吸血鬼病」的罕見遺傳性代謝疾病「卟啉病」(porphyria),減緩病症產生的嚴重痛楚,其中嚴重發病次數大減逾七成。專家稱藥物效果極佳,令人驚喜,是基因療法有望帶來醫藥革命的又一例證,相信背後機制可用於治療其他此前無藥可治的疾病。

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