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靜止基因新藥 創新療法治絕症 治「吸血鬼病」 美臨牀測試見效

【明報專訊】美國一間藥廠公布一種令基因「靜止」的藥物最新臨牀測試結果,顯示藥物有效治療被稱為「吸血鬼病」的罕見遺傳性代謝疾病「卟啉病」(porphyria),減緩病症產生的嚴重痛楚,其中嚴重發病次數大減逾七成。專家稱藥物效果極佳,令人驚喜,是基因療法有望帶來醫藥革命的又一例證,相信背後機制可用於治療其他此前無藥可治的疾病。

新藥減「紫質症」七成嚴重發病次數

卟啉病又稱紫質症,是一種用於製造血基質(haem)的酵素不足導致。血基質可構成紅血球中用於運輸氧氣的血紅蛋白,如血基質合成有問題,令蛋白質卟啉(porphyrin)累積而致病。卟啉病患病率估計約每1萬至5萬人有1人,目前無治癒方法,只能針對如皮膚對光敏感、疼痛等病徵治療,其中急性間歇性卟啉病(acute intermittent porphyria,AIP)尤為嚴重,可導致癱瘓甚至死亡。相傳英王佐治三世晚年受精神問題困擾,可能是卟啉病所致。

美國Alnylam藥廠研究以RNA干擾素Givosiran作為治療AIP藥物,並於上周於歐洲肝臟研究協會年度大會上公布最新測試結果。研究人員邀請18個國家共94名病人作臨牀測試,每月注射Givosiran一次。受試者均為12歲或以上,年齡中位數為38歲,參與測試前6個月最少發病兩次。測試顯示,Givosiran令受試者嚴重發病次數減少74%,其中一半病人毋須入院治療,而使用安慰劑者只有16%毋須入院。

患者:痛楚甚於分娩 嗎啡無助紓緩

參與臨牀測試的39歲英國患者伯勒爾(Sue Burrell)於15歲確診,27歲起幾乎每月發病一次,需入院治療。她說,病發引致的痛苦「比分娩時的痛楚更可怕」,令她無法入睡,強力止痛藥嗎啡亦無效用,她形容那痛楚遍及全身,令人難以承受。她說,自己已被疼痛纏擾10年,幾乎每天都要吃止痛藥,沒想過能獲治療,至今有近一年不用入院,亦重獲應付日常生活的力量,有如「脫胎換骨」。

Alnylam總裁格林(Barry Greene)稱,公司正向歐美藥物監管機構申請推出有關藥物,料相關程序將於今年中完成。負責監督測試的英國倫敦國王學院兒科血液學專家里斯(David Rees)稱,基因靜止是重要的創新療法,對其出色效果感驚喜。他相信新療法可望未來用於治療其他疾病。

英國基因研究組織「維康桑格研究所」的醫生潘采(Alena Pance)對今次研究感興奮,指出有關技術「可能是首次能夠提供在非常精確的情况下控制疾病的工具」。

(BBC/泰晤士報)

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