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初企幹細胞造心 臨牀試藥前把關 十大藥廠逾半合作 長遠目標移植治療

【明報專訊】傳統上,藥廠研發新藥大多先用白老鼠測試,然後再做人類臨牀測試。有香港公司運用幹細胞技術,培植出「微型人類心臟」,可以在人類臨牀測試之前把關,毋須病人冒險,經過幾年推廣,終於有幾家大藥廠願意合作。該公司更計劃將培植「微型人類心臟」的過程自動化,目標建立心臟細胞庫,讓病情較輕的人可以透過心臟細胞移植治療。

明報記者 薛偉傑

再心生物科技(Novoheart Limited)行政總裁李登偉、科學發展副總裁黃冠庸表示,公司成立於2014年初,相關技術前期研究早在2000年開始。2013年成功運用幹細胞技術,全球率先培植出「微型人類心臟」。

方法是,先從人體抽取小量血液,透過基因工程技術,將血液細胞轉化成誘導性「萬能幹細胞」,繼而再轉化成左心室細胞,最後培植出只有左心室的「微型人類心臟」。只培植左心室細胞是因為左心室負責泵血,是人體心臟內最強者,微型心臟只需拇指指頭般的體積,便足以模擬出成人心臟,以測試藥物反應。

現時左心室細胞培植成「微型人類心臟」的過程已縮短至一星期內。血液細胞轉化成誘導性「萬能幹細胞」需12至16個星期;由誘導性「萬能幹細胞」轉化成左心室細胞,則需10日。至於所需的血液,初時是2.5毫升,現在則只需幾滴。

李登偉表示,歐美藥廠研發新藥平均要花10至12年,以及20億至40億美元,且成功率低。傳統上藥廠先用白老鼠測試新藥,看有否藥效及有否毒性,以及藥物會否影響器官,尤其是心臟等。若在老鼠測試中未發現新藥的毒性太強,就會做人類臨牀測試。

老鼠構造與人類畢竟有別,老鼠測試無問題的新藥,往往在臨牀測試時發現毒性太強。於是,又要修改新藥配方,然後重做老鼠測試,之後再臨牀測試。由於藥廠需要測試很多配方才能造出一種新藥,以上流程耗費很多時間和成本。

可培育特定病徵心臟試藥

該公司主張,不應貿然進行人類臨牀測試,而應以微型心臟把關,李登偉和黃冠庸指出,若新藥毒性太強,微型心臟會出現異常的心電流或心電壓,跳動力度過大或過小,或體積變大,或部分細胞壞死、出現疤痕等。使用微型心臟測試的另一好處, 是公司可製造帶有特定病徵的微型心臟,例如請有遺傳心臟病的人捐血「造心」,或者凍死部分心臟細胞,對微型心臟添加某些化學物質等。這些優勢都是老鼠測試不能提供的。

現時美國食品藥品監督管理局(FDA)尚未認可「合成簡化器官」代替部分臨牀測試以及臨牀前測試。他們認為,這要靠藥廠使用得多,以及醫學院、大學等一起反饋,才能夠取得FDA認可。現時全球十大藥廠當中,已有超過一半成為其客戶或者策略性合作伙伴。去年12月中,公司與哈佛大學簽署獨家授權協議,獲授權使用哈佛的瓣膜生物反應器技術。結合哈佛技術之後,該公司下一代微型心臟將可以長出心瓣,達到更高的像真度,進一步提升疾病模擬能力,尤其是測試「擴張型心肌病」和「肥厚型心肌病」等。

中長目標建心臟細胞庫

公司現正在觀塘設立新實驗室,啟用後將可令微型心臟的產能上升,培植過程也會更自動化。培植微型心臟需定期更換營養液,現時靠人手更換,新實驗室將有自動化設備連接過百個微型心臟,自動更換營養液。原來設於科學園的8000平方呎實驗室則會轉交子公司Xellera Therapeutics建立GMP(良好製造規範)設施,明年初開始生產細胞或基因,作醫療用途。該公司短期目標和醫療界合作,進行香港第一宗心臟細胞移植手術。

李登偉解釋,在心臟病初期,只有少數心臟細胞壞死,心臟表面會出現疤痕。若這時將心臟細胞移植到疤痕上,將可和心臟融合生長,而達到復元。李表示,參考外國暫時有限的病例,手術成功率頗高。若等到末期心衰竭才做手術,就需移植整個心臟。李登偉強調,公司和合作醫療機構會先取得監管當局批准,才會做心臟細胞移植手術,估計明年初成事。中長期來說,該公司更希望建立一個心臟細胞庫。當有人需要移植心臟細胞時,就在庫內找尋基因和他最接近的心臟細胞來移植,以減低排斥風險。

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