即時港聞

脊髓肌肉萎縮症患者盼政府安排用藥 「令自己呼吸得到,繼續讀書」 (15:27)

脊髓肌肉萎縮症(SMA)是一種罕見病,政府近年將藥物Nusinersen引入本港,病人可透過關愛基金資助用藥。香港罕見疾病聯盟會長曾建平表示,現有13、14名病人用藥,當中僅得一名成年人,其餘是10歲以下兒童。

聯盟今年初曾去信特首,請求早日安排成年病人用藥,但4月下旬獲食物及衛生局回覆,稱「未有實證顯示用藥能為兒童期發病的成年患者帶來顯著效用」而拒絕請求。

兒童腦神經科專科醫生廖鑑添指出,國際醫學期刊《刺血針》(The Lancet)4月初發表一項研究,研究對比德國10所教學醫院內173名16至65歲的SMA患者用藥前後的活動能力,就患者日常動作、上肢活動能力及限時內步行距離評分;結果顯示在用藥14個月後,四成患者的活動能力有改善。

曾建平質疑政府「不是沒有實證,而是看不到實證」。他說,唯一在本港可用藥的成年SMA患者、曾親手向特首遞請願信的周佩珊,兩年前開始用藥後,已由終日用呼吸機,變成現時日間可自行呼吸,亦可進食小量固體食物。

30多歲社工游嘉敏自幼患SMA,如今不可自行上廁所、洗澡,睡覺時需要呼吸機協助;她正就讀博士學位,但醫生對她說如果呼吸能力衰退,傷到腦細胞「就會變蠢」。游嘉敏稱「讀書就是想變得聰明」,「自己願望好卑微,只是想用藥令自己呼吸得到,繼續讀書」。

相關字詞﹕脊髓肌肉萎縮症 罕見病 香港罕見疾病聯盟 曾建平

上 / 下一篇新聞