基因療法再有新突破，美國科學家首次在人體內利用「基因剪刀」（CRISPR）技術作治療，以嘗試醫治一名先天失明的患者。
相關病人在俄勒岡健康與科學大學接受療程，他患有「萊伯氏先天性黑蒙症」（Leber congenital amaurosis），由於基因突變令身體無法製造一種蛋白質，以助將光線轉化為腦部信號。
因為這次所需的基因太大，無法以病毒作為載具將之植入細胞。新療法是在患者細胞內DNA鏈突變部分的兩側各「剪」一刀，DNA鏈重新連接替代基因就可正常運作。
在長達1小時手術中，醫生透過一支窄如頭髮的試管，向被麻醉患者的視網膜下注入3滴帶有基因編輯工具的液體。因為這次的目標細胞不會分裂，因此一旦成功被編輯，效果將是永久。療程由美國麻省藥企愛迪塔斯醫藥（Editas Medicine）跟愛爾蘭都柏林藥企艾爾建（Allergan）合作研發，估計需時一個月左右才知是否成功。
基因療法分為體內或者體外治療，這次的個案屬前者，更是首次在人體內使用CRISPR-Cas9基因剪刀工具。體外治療則會抽取病人血液或骨髓，分離出未成熟細胞，編輯基因後重新注入病人體內，最終換掉問題細胞。