國家藥品監督管理局近日批准了一種針對輸血依賴型β地中海貧血病基因編輯療法產品的臨牀試驗申請，這是中國首個獲批的基因編輯療法臨牀試驗申請，也是首個獲批的造血幹細胞產品臨牀試驗申請。
獲批產品研發公司博雅輯因是一家總部位於北京中關村生命科學園的生物醫藥企業，在廣州及美國設有分公司，還建立了擁有自主知識產權的針對造血幹細胞和T細胞的體外細胞基因編輯治療平台。
博雅輯因首席執行官魏東表示，ET-01的臨牀試驗會盡快開展，「我們將力爭為中國乃至全球的患者帶來更多更新的治療選擇，甚至帶來一次治愈的可能」。
《中國地中海貧血藍皮書》數據顯示，中國地中海貧血基因攜帶者超過3000萬人，醫療需求龐大。