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美科學家首用「基因剪刀」治先天失明患者 (20:38)

基因療法再有新突破,美國科學家首次在人體內利用「基因剪刀」(CRISPR)技術作治療,以嘗試醫治一名先天失明的患者。

相關病人在俄勒岡健康與科學大學接受療程,他患有「萊伯氏先天性黑蒙症」(Leber congenital amaurosis),由於基因突變令身體無法製造一種蛋白質,以助將光線轉化為腦部信號。

因為這次所需的基因太大,無法以病毒作為載具將之植入細胞。新療法是在患者細胞內DNA鏈突變部分的兩側各「剪」一刀,DNA鏈重新連接替代基因就可正常運作。

在長達1小時手術中,醫生透過一支窄如頭髮的試管,向被麻醉患者的視網膜下注入3滴帶有基因編輯工具的液體。因為這次的目標細胞不會分裂,因此一旦成功被編輯,效果將是永久。療程由美國麻省藥企愛迪塔斯醫藥(Editas Medicine)跟愛爾蘭都柏林藥企艾爾建(Allergan)合作研發,估計需時一個月左右才知是否成功。

基因療法分為體內或者體外治療,這次的個案屬前者,更是首次在人體內使用CRISPR-Cas9基因剪刀工具。體外治療則會抽取病人血液或骨髓,分離出未成熟細胞,編輯基因後重新注入病人體內,最終換掉問題細胞。

(衛報/NPR)

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