國際

下一篇
上一篇

美FDA准最昂貴藥物上市 每劑逾1600萬元 (23:28)

美國食品及藥物管理局(FDA)上周五(24日)批准全球最昂貴藥物上市,價格高達212.5萬美元(約1657萬港元)。Zolgensma是瑞士諾華製藥(Novartis)生產、專治療嬰兒脊髓性肌肉萎縮症的基因療法藥物,藥廠聲稱它是一次過的注射治療,比起現時每年要花數十萬美元的長期治療更划算。FDA批准藥上市,是基於對嬰兒的臨牀測試成效,當中12人的運動發展能力「有顯著改善」,能夠抬頭、嚼食及毋須支撐坐着,並已活過了此症的兩歲「死線」。

脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是一種由於基因缺陷產生的「運動神經元存活」(SMN1)蛋白不足、使運動神經元不能正常運作而導致肌肉萎縮的遺傳病。他們不能握物、爬行或坐起,連轉頭、呼吸、吞嚥都不能,嚴重者會癱瘓及永久使用呼吸機,初發病者逾九成都活不超過兩歲。

Zolgensma臨牀測試顯示,接受了高劑量的小童,在24個月後有75%能自己坐起一段短時間,16.7%毋須輔助能站立及步行。現仍接受臨牀實驗的21名嬰兒,接受治療的中位歲數是3.9個月大;直至今年3月,除兩人外,餘下19人都毋須使用呼吸機。參與新藥測試的美國俄亥俄州哥倫布市全國兒童醫院醫生門德爾(Jerry Mendell)說﹕「以單一次治療來說,其療效非常顯著。」FDA局長沙普利斯(Ned Sharpless)稱,今次批准這藥,標誌基因和細胞療法的另一里程碑。惟FDA指出,新藥尚未清楚其長遠療效(數據迄今僅5年)。

(華爾街日報/金融時報/法新社)

其他報道:【中美角力】微軟函美商務部:封殺華為恐損美國利益

其他報道:紅眼白色大熊貓於臥龍保護區出沒 紅外線相機拍下全球首張照片

其他報道:特朗普飛抵日本 4日行程看相撲晤天皇與安倍會談

相關字詞﹕美國食品及藥物管理局 基因療法藥物 全球最昂貴 脊髓性肌肉萎縮症 編輯推介

上 / 下一篇新聞