國家神經疾病醫學中心、腦功能與腦疾病全國重點實驗室、復旦大學附屬華山醫院郁金泰團隊近日發現柏金遜病全新治療靶點FAM171A2並篩選出候選藥物，未來有望用於對柏金遜病進行早期干預。相關成果2月21日發表在《科學》上。
既往研究發現，病理性α-突觸核蛋白在腦內異常聚集傳播是柏金遜病核心機制，傳統療法僅能緩解症狀無法延緩病程。郁金泰團隊歷時5年攻關，發現神經元膜受體FAM171A2蛋白是致病蛋白傳播的「智能識別門」，其含量與患者腦內病理蛋白水平呈正相關。通過轉基因動物實驗證實，抑制該蛋白可有效控制帕金遜樣症狀進展。
基於這一發現，研究團隊運用人工智能技術對7000餘種化合物進行篩選，鎖定候選藥物bemcentinib。
體外及動物實驗表明，該小分子藥物可阻斷FAM171A2與致病蛋白結合，抑制多巴胺能神經元對病理蛋白的攝取。
《科學》評價稱，該研究成果提供了阻斷病理傳播並延緩疾病進展的潛在治療方法，是一項非常有趣、新穎、重要且具有轉化意義的研究。（新華社）